नीदरलैंड में पहले मरीज का स्टेम सेल जीन थेरेपी से सफल इलाज

नीदरलैंड में पहले मरीज का स्टेम सेल जीन थेरेपी से सफल इलाज

लीडेन यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर (LUMC) के शोधकर्ताओं ने गंभीर जन्मजात प्रतिरक्षा विकार SCID वाले बच्चे के इलाज के लिए स्टेम सेल जीन थेरेपी का सफलतापूर्वक उपयोग किया है। एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर: यह पहली बार है जब डच मूल की स्टेम सेल जीन थेरेपी किसी मरीज को दी गई है, और पहली बार इसका उपयोग दुनिया भर में एससीआईडी ​​​​के इस विशेष रूप के इलाज के लिए किया गया है। उपचार प्रभावी था और रोगी अच्छा कर रहा है।

उपचारित रोगी केवल कुछ महीने का बच्चा है जो SCID से पीड़ित है। रक्त स्टेम कोशिकाओं में डीएनए त्रुटि के कारण, एससीआईडी ​​​​रोगी प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उत्पादन नहीं करते हैं और शरीर संक्रमण के खिलाफ खुद की रक्षा नहीं कर सकता है। स्टेम सेल जीन थेरेपी इस त्रुटि को ठीक कर सकती है। पीडियाट्रिक्स और स्टेम सेल ट्रांसप्लांटेशन के प्रोफेसर अर्जन लैंकेस्टर कहते हैं, ‘मरीज के शरीर में ठीक की गई स्टेम कोशिकाएं एक कार्यशील प्रतिरक्षा प्रणाली के रूप में विकसित हुईं। ‘बच्चे ने बिना किसी समस्या के उपचार को सहन किया है और उनकी प्रतिरक्षा प्रणाली नवजात शिशुओं के लिए सामान्य टीकाकरण के लिए अच्छी प्रतिक्रिया देती है। एक शानदार परिणाम।’

ठेला

जन्म के तीन महीने बाद, रोगी से स्टेम सेल लिए गए। इसके बाद, जीन की एक अच्छी प्रति, इस मामले में RAG1 जीन को इन कोशिकाओं के डीएनए में डाला गया। स्टेम सेल बायोलॉजी के प्रोफेसर फ्रैंक स्टाल बताते हैं, ‘इसके लिए हम एक अपंग वायरस का इस्तेमाल करते हैं। ‘हम वायरस की संपत्ति का उपयोग उसके मेजबान के डीएनए में अपना जीनोम बनाने के लिए करते हैं, लेकिन अन्य सभी गुणों को हटा देते हैं। इसलिए वायरस सिर्फ व्हीलबारो है जो जीन को सही जगह पर लाता है।’ मरम्मत की गई कोशिकाओं को फिर रोगी में स्थानांतरित कर दिया गया, जिसे एक महीने के भीतर अस्पताल छोड़ने की अनुमति दी गई। स्टाल और लैंकेस्टर को उम्मीद है कि इस कॉम्प्लेक्स के साथ मरीज जीवन भर ठीक हो जाएगा, लेकिन एक बार का इलाज।

आपका अपना दाता

उपचार के बिना, SCID वाले बच्चे अक्सर एक वर्ष की आयु से पहले मर जाते हैं। हालांकि, वर्तमान उपचार, अर्थात् स्टेम सेल प्रत्यारोपण, के कई नुकसान हैं। उदाहरण के लिए, एक अच्छा दाता हमेशा उपलब्ध नहीं होता है और किसी अन्य व्यक्ति की कोशिकाओं के साथ प्रत्यारोपण में भी जोखिम होता है। लैंकेस्टर कहते हैं, ‘चूंकि स्टेम सेल जीन थेरेपी में मरीज अपना खुद का डोनर होता है, इसलिए हम इन समस्याओं को दरकिनार कर देते हैं। आगे के शोध से पता चलेगा कि क्या यह थेरेपी भविष्य में एससीआईडी ​​​​के लिए नया मानक बन जाएगी।

मूल्य का टैग

स्टेम सेल जीन थेरेपी उत्पादन के लिए एक विशेष प्रयोगशाला की आवश्यकता होती है। LUMC नीदरलैंड के कुछ अस्पतालों में से एक है जिसके पास सेल उत्पादों को आनुवंशिक रूप से संशोधित करने का लाइसेंस है। स्टाल कहते हैं, ‘इसका मतलब है कि हम दवा उद्योग पर निर्भर नहीं हैं, जो हमें कुछ हद तक चिकित्सा की लागत को कम करने की अनुमति देता है।’ हालांकि, अन्य जीन उपचारों की तरह, यह उपचार अभी भी बहुत महंगा है। ‘चूंकि चिकित्सा अभी भी अनुसंधान उद्देश्यों के लिए उपयोग की जा रही है, इसलिए रोगी को कुछ भी खर्च नहीं करना पड़ता है। लेकिन कीमत का टैग लंबी अवधि के लिए स्पष्ट नहीं है।’ स्टाल को हाल ही में इस मामले का अध्ययन करने के लिए अनुदान मिला है। ‘हमारा उद्देश्य यह है कि समाज इन उपचारों से कैसे बेहतर तरीके से निपट सकता है, इस पर तरीके स्थापित करना है। उदाहरण के लिए, नीति निर्माताओं के लिए प्रतिपूर्ति दिशानिर्देशों के साथ।’

उतार चढ़ाव

लैंकेस्टर, स्टाल और LUMC के अन्य सहयोगी 15 वर्षों से RAG1-SCID के लिए स्टेम जीन थेरेपी पर काम कर रहे हैं। स्टाल कहते हैं, ‘इस प्रक्रिया में कई उतार-चढ़ाव थे। ‘दोनों प्रयोगशाला में चिकित्सा विकसित करने और रोगियों में उपयोग के लिए अनुमति प्राप्त करने के लिए कागजी कार्रवाई के संदर्भ में।’ यह एक भावनात्मक क्षण था जब यह स्पष्ट हो गया कि चिकित्सा ने काम किया। लैंकेस्टर कहते हैं, ‘यह देखना शानदार है कि हम एक मरीज की मदद कर पाए हैं।

यात्रा सेल

अंतिम लक्ष्य इस स्टेम सेल जीन थेरेपी को पूरे यूरोप के रोगियों को उपलब्ध कराना है। लैंकेस्टर: ‘हमारा आदर्श वाक्य है: कोशिकाएं यात्रा करती हैं, रोगी नहीं। ऐसे में पहले से ही मुश्किल दौर से गुजर रहे मरीजों और उनके परिवारों को कुछ महीनों के लिए विदेश जाने की जरूरत नहीं पड़ेगी. कभी-कभी SCID के अन्य रूपों से पीड़ित रोगियों के साथ ऐसा होता है। इससे निपटने के लिए स्टाल और लैंकेस्टर अब कागजी कार्रवाई पूरी करने के लिए काम कर रहे हैं। ‘उम्मीद है कि हम इस तरह से और अधिक रोगियों की मदद करने में सक्षम होंगे,’ लैंकेस्टर ने निष्कर्ष निकाला।

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